人民政协网北京4月27日电（记者 陈姝延）4月26日，诺华中国在上海宣布，其创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。前不久，盐酸伊普可泮胶囊在中国成功获批，这是诺华以“中国速度”推动全球创新药物加速进入中国的又一例证，也是诺华聚焦中国患者需求、支持健康中国建设的体现。

据了解，PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前，PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。此次获批药品，可弥补抗C5抗体治疗的大部分缺陷，开启了PNH靶向治疗的全新时代。

“PNH患者主要是青壮年，疾病让他们在人生最好的年纪疲于奔波求医，还要应对血栓、肾衰等致命并发症的风险。希望有越来越多的创新治疗手段和药物能够帮助我们PNH患者更好地控制病情，不再受困于病痛，重拾如常人一般的健康生活。”PNH病友之家发起人佳佳分享了多数病友的经历。

北京协和医院血液内科韩冰教授在工作中发现，中国PNH诊疗的发展经历了长足的摸索与进步，现有的抗补体C5疗法虽然能够抑制血管内溶血，但不能有效抑制血管外溶血，导致部分患者长期存在贫血问题，无法摆脱输血依赖，且许多注射给药的方式迫使患者频繁地往返于医疗机构，难以恢复正常的生活节奏。

韩冰希望，能通过相关药品改善我国PNH治疗的整体面貌。

作为成人PNH治疗的首个口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊可提高治疗依从性，改善用药体验，提高生活质量。研究证实，盐酸伊普可泮胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12 g/dL或以上，多数患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。

诺华公司中国区总裁兼董事总经理张颖女士表示，在血液疾病领域长期深耕，让企业能不断开发并引入全球领先的高价值创新药物，未来，将继续秉承“以患者为中心”的理念，加速推动飞赫达®在全国的落地应用，满足中国PNH患者最迫切的健康之需。