日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）发病原因上着手进行治疗的新型疗法。该项研究由国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究员等人组成了联合研究小组进行，研究成果于6月28日刊载在英国知名科学杂志《科学报告》上。

肌萎缩侧索硬化是在运动神经元损伤之后，导致四肢、躯干等部位肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。健康人士在患病数年内，会渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭导致死亡。当下尚未研发出能有效减缓病程的治疗方法。

该团队在过往的研究中证实，酵素ADAR2的活性下降会导致过度的细胞内钙流入，这与散发性ALS患者的运动神经元死亡存在相关性。

研究小组特别开发出拥有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠，连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制机体运动机能的下降。此外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP-43蛋白质细胞内的局部变异得到恢复。

（马文蔚编译）