对比之下，当前我国针对罕见病问题的专项立法还是空白，“孤儿药”相关的政策仅散见于药物安全监管制度等方面。多家药企对记者表示，国家层面的医药研发相关激励政策基本统一在创新药层面，药企要获得相关激励，“孤儿药”也只能与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道。两类药物的上市成本几乎相同，激励机制也没有区别，但是市场需求却大相径庭，药企把研发精力集中于市场需求更大的常规药物也就不足为奇。

全国人大代表孙兆奇自2006年起就坚持提交罕见病相关议案和建议。在他看来，要改变国内“孤儿药”研发乏力的状况，就必须通过专项立法予以政策倾斜，“加快罕见病专项立法，是解决当前罕见病患者困境和‘孤儿药’研发滞后问题的最迫切需要”。以利好政策推动市场力量来解决“孤儿药”的研发和产出问题，也是很多专家学者的共同观点。

目前，全球“孤儿药”市场正处于快速增长阶段，然而研发的滞后正让我国药企错失在巨大的“孤儿药”市场中分得更多利润的机会。医药市场研究机构Evaluate Pharma发布的2015年“孤儿药”市场报告显示，当前全球“孤儿药”市场有着近12%的年增长率，相比之下，2015年上半年，全球普通药品市场增长率仅为5.9%。报告预测，到2020年，全球“孤儿药”销量将达到1780亿美元，“孤儿药”在所有处方药销量总额的占比有望超过20%。全球各大制药巨头也瞄准这一市场，以并购等方式扩大自己在“孤儿药”市场中的占有率。与此同时，我国国内药企生产的“孤儿药”却几乎都是仿制药，利润率与创新药差距巨大，导致我国药企难以在“孤儿药”市场中分得高利润，其创新能力和市场价值也受到了很大制约。

高价“孤儿药”能否入医保

对于药企来说，创新药的研发往往需要巨额投入。而“孤儿药”市场需求很小，药企要想通过销售利润覆盖研发和上市成本，并获得较好的回报，往往会利用专利保护将药物单价定得很高。

以黏多糖药物Aldurazyme为例，按照其上市价格，每个患者每年的药物花费至少要200万元，这让患者望药兴叹。张笑告诉记者，即使有途径从国外买到药，也根本买不起，“价格太贵了，所以我只能定期做一下检查，身体哪个器官出现问题了，做一下局部治疗。”张笑表示，目前她能够联系到的国内患者就有300多人，治疗状况基本和她类似。

拜玛琳中国区市场准入经理曹雯表示，如果药物不能进入医保目录，国内患者就很难用得上药物。“目前在国内推广‘孤儿药’的成本不小，包括临床试验和注册审批的投入、医保谈判、病人赠药等，同时Aldurazyme价格高昂，几乎不可能仅靠病人自费用药，必须在医保支付下才可能获得市场，国内目前尚不具备这样的条件。”曹雯说，Aldurazyme在多个国家和地区上市，都是通过纳入医保目录、减轻患者经济负担来获得市场的。曹雯还表示，针对Aldurazyme在国内获批上市，药企与多个地方政府有关部门进行过沟通，但是尚无进展，各地有关部门都表示药物要在获取注册资格之后才能考虑是否纳入医保目录。

在我国，由于罕见病特效药一般不属于基本药物，是否纳入医保的决定权一般在各地有关部门。但是对于地方来说，决定药物是否纳入医保必须在药物注册后再进行相关测算，因此，按照既有规定，各地有关部门的做法无可厚非。