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国内首个法布雷病特效药在华获批

2019年12月20日 18:56 | 来源:人民政协网
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人民政协网上海12月20日电  12月20日,赛诺菲中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的法布雷病特效药,法布赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求,可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量,使患者回归正常生活成为可能。

法布雷病(也叫法布里病)是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变,如得不到有效治疗将严重威胁生命。这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。此外,男性患者临床症状重于女性患者,男性患者平均生存期较对照人群缩短20年,女性患者则缩短约10年。 我国约有超过300名法布雷确诊患者。

“法布雷病是一种非常罕见的疾病,尽管疾病病理改变典型,但是由于累及多个器官,临床表现多样,导致患者散布在许多科室,特别是儿科、神经科、肾脏科、风湿免疫科、消化科、皮肤科和心脏科,一种罕见病分散在这么多科室,导致其诊断非常困难,这种情况不仅在中国,其他国家也是如此,往往从发病到确诊时间需要十多年。在此期间,患者四处寻医求药,常常接受许多不恰当的治疗,给患者以及家庭造成沉重的经济和精神负担。”北京大学第一医院神经内科袁云教授表示:“我们认识和诊断法布雷病有20年的历史,尽管在国内长期推广该病的诊断知识,但由于其罕见性,其临床诊断困难依然存在,患者即使获得确诊,之前没有特效药物可用,许多患者在焦虑痛苦的煎熬中慢慢处于绝望之中,甚至于有的患者随疾病的不断发展因肾脏功能衰竭或心脏以及脑损害而过早死亡。”

上海四叶草罕见病家庭关爱中心创始人、主任黄如方表示:“法布赞的获批对中国的法布雷患者群体具有重要的里程碑意义。早在十多年前,法布雷病的特效药物就在国际上市了。现在,中国的患者终于有治疗药物可以使用,希望所有的患者都能通过创新疗法使病情得到控制。”

袁云教授指出:“法布赞的获批上市不仅使治疗罕见病的大夫增加一种有效治疗法布雷病的手段,不再面对患者感到无奈,也为患者带来了生的希望,为患者的家庭带来快乐。无论对大夫还是患者都是期待已久的好消息。从此以后中国的医师可以像其他发达国家的大夫一样,充满自信去为法布雷患者进行治疗,患者也不用再到异国他乡寻求治疗,在国家和社会的帮助可以在家用药,改善自己的各种临床症状,减轻或消除痛苦,阻止多脏器损害的发展。”(小波)

编辑:李泽杰

关键词:患者 布雷 国内 特效药 获批

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