人民政协网北京5月28日电（记者 李木元 刘畅）随着2020年全国两会召开，儿童用药安全问题再度引发关注及热议。李克强总理在2020政府工作报告中对医疗工作特别做出指示，强调要严格食品药品监管，确保安全。为保障儿童用药安全，助力儿童健康发展，人民网两会特别节目“健康中国人”圆桌论坛，以“关注儿童用药安全 促进儿童健康成长”为主题，特邀两会委员、儿科院长、临床医生、药物研发专家及政策解读专家，共同就我国儿童用药安全问题展开了深入讨论。

困境：不良反应高发，儿童临床试验数据不足

近年来，随着经济的快速发展以及二胎政策的开放，我国儿童人口基数保持持续增长。愈发增长的儿童数量，给本来就缺乏的儿科医疗资源带来了更大的挑战。

全国人大代表、河南省儿童医院院长周崇臣在论坛上指出，现阶段，在各级政府和社会高度重视下，我国儿童健康事业实现了健康发展，但也同时存在着儿童医疗需求未被满足和儿童专用药品短缺的情况。同时，儿童用药方面仍然存在安全隐患，如药品规格不当，安全性低，剂型不足，不良反应高发，及儿童用药的口味不当等诸多问题。

由于儿童身体正处于发育阶段，各器官发育未成熟，生理结构与成人有很大区别，然而，目前我国的儿童用药市场绝大部分药非儿科专用，现有的可供儿童使用的药品品种、剂型及规格极少，其有效性与安全性存在不确定性。研究显示，我国3500多种药品制剂中，儿童专用剂型仅占1.7%。

儿童适用药品少，加上儿童临床试验难度较高，我国大多数药品，包括一些已批准上市适用于儿童的药品，普遍存在儿童临床试验数据不足的情况，这也是导致儿童用药的不良反应频发的原因之一。而儿童临床试验数据的缺乏，特别是已批准上市的产品数据的缺乏，为儿童用药安全埋下了巨大的隐患。今年3月，由于退烧药“安乃近”在儿童群体中出现了大量严重不良反应，国家药监局就发文明确提出，18岁以下儿童禁用、删除儿童用法用量等要求。

北京大学第三医院儿科呼吸临床主任周薇教授对此表示：“推动药物补充儿童的临床数据非常重要，无论药物上市前还是上市后。采取儿童临床试验或其他可行方法，药企都应该提供补充药品的儿童相关数据。没有儿童数据的药物，会为临床医生带来很大的用药困难。在临床中，比如一些仿制药，虽然成分完全一样，但是用于儿童就可能有很大的问题。”

破局：开展儿童临床试验，健全国家政策法规

儿童用药问题主要集中在儿童药的研发、上市前评价和上市后再评价与临床使用等环节。国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，要改善这一现状并解决问题，需要在研发阶段为孩子们量身定制。在新药上市前，进行必要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强儿童人群用药的综合评价，补充儿童用药的信息和数据。

王晓玲指出，“临床研究是制约我国创新药发展的因素之一，是儿童用药研发和创新的瓶颈，是解决儿童用药问题的必由之路。如果没有儿童受试者参加临床试验，只能使更多儿童成为无终止期的临床试验受试者。我们必须加强儿童药全生命周期的风险管理和控制。”

在谈到如何保证儿童用药上市安全性问题时，药物制剂国家工程研究中心研究员王浩也表示：“儿童用药研发是全世界性面临的难题，提升儿童用药安全性，需要加强对儿童用药品疗效观察、安全性检测、不良反应收集等。同时，为了保障儿童用药安全，在上市前，应鼓励企业开展药品上市前的临床研究，临床前的充分研究对提高提高临床成功率和安全性也非常有帮助。”

王浩同时指出，近期国家药品审评中心分布了《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》征求意见稿，这对于儿童药物的临床研究是一个令人鼓舞的文件。

共创：谨慎选择儿童适用集采品种，把握质量与供应天平

近几年，儿童安全用药问题已引起我国各方重视，相关政府部门也制定了清晰的发展政策框架，从新药审评、政策制订、职能监管等多方面着手，保障儿童的用药安全。同时，为了满足我国不断增长的用药需求，国家不断推进仿制药一致性评价工作，并已经取得重大进展。

随着一致性评价工作的深入，国家集中采购工作也将更多的儿童用药纳入其中。“以价换量”为老百姓带来了切实的福利，很多高质量仿制药可以在较短时间内就进入医院，让患者更容易就买到质优价廉的好药。但由于儿童群体非常特殊，加之儿童适用药品的临床数据普遍不足，与会专家表示，政府在集采品种筛选过程中需要更多对安全性的考量，甚至给出政策倾斜。比如对于儿童临床研究不足而已上市的药品更加谨慎对待，以及在儿童适用的药物上，需要专家更充分的论证，必要时采取药品临床综合评价，以保证药品的质量和安全。

同时，专家也表示，鉴于儿童药与成人药有着完全不同的特点，儿童药品在管理和供应保障方面应该有所区别也有所侧重。目前市面上儿童专用药的品种和剂型较少，不能完全满足需求，所以，在对儿童药的采购设计上要特别注重保证供应。比如可以尝试将用量稳定的儿童用药品种，纳入省级的或者全国的医药储备，来保证省内医疗机构临床用药的需求。同时，因为儿童作为使用药品的特殊群体，临床实验的受试者少、伦理挑战大、实验难度高，所以导致儿童药品的研发比较困难。为保证供应，在进行儿童药品采购的时候可以综合考虑多种采购方式，比如邀请招标、询价采购、定点生产等，用多种采购方式调动企业积极性。

医院和临床医生作为治疗方案的最终实施者，在临床用药方面也需要严把关，为儿童用药安全筑建“双保险”。专家表示，在临床上，可以鼓励优先使用有儿童临床试验数据的药品，儿童临床数据缺乏的药品应谨慎对待，可以先小批量使用，然后再分步骤扩大使用。

目前，我国正在陆续完善相应的政策法规，健全儿童用药管理的相关制度，完善儿童临床用药的规范等等，各个地方也在积极地开展临床用药综合评价，对已经上市的药品进行有效性、安全性、适宜性及药物经济学等多方面的研究，以更全面、科学地评价药物。