人民政协网上海11月7日电 在第三届进博会上，武田展示了5款罕见病重磅新品，涵盖法布雷病、遗传性血管性水肿、戈谢病、血友病等多个罕见病领域，展现出武田深耕中国罕见病领域、助力中国罕见病患者早日回归健康生活的决心和信念。

罕见病又被称作孤儿病，是众多患病率极低疾病的统称，目前WHO认定的罕见病超过7000种，其中80%为遗传病，仅有5%病种可以有效治疗或控制。尽管单个疾病发生概率较小，但由于病种众多，因此整个罕见病患者数量较多。在中国，预计有超过2000万罕见病患者，他们中的大多数人都面临着诊疗率低、误诊率高、药物可及性低等诸多困难。

自收购夏尔以来，武田在中国罕见病领域强势发力，加速引入更多中国罕见病患者急需的创新药物。据了解，仅2020年，武田预计上市近7款创新药，其中一半以上集中在罕见病领域，有望成为上市新药最多的跨国药企之一。

以遗传性血管性水肿（HAE）为例，这是一种严重威胁患者生命的罕见遗传疾病，主要导致患者多个身体部位毫无征兆地发生急性水肿。这其中最致命的是喉头水肿，会快速导致患者呼吸困难甚至是窒息。数据显示，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿，致死率高达11%~40%。由于传统药物副作用大，导致很多患者拒绝用药，长期处于无药可治的困局。2018年5月，国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将遗传性血管性水肿列入首批121种罕见病之一。

因此在本届进博会上，武田首次展示了两款即将引入中国的HAE创新疗法，即将填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。这其中包括目前全球首个且唯一针对遗传性血管性水肿预防治疗的拉那利尤单抗注射液，该产品于2018年率先在美国获得上市许可；随后通过专门通道的加速审评和审批，即将获批进入中国。临床研究数据显示，定期治疗可让每月疾病的发作次数平均降低87%，而在治疗一段时间后，有77%的患者实现了病情零发作。而另一款针对HAE急性发作的醋酸艾替班特注射液，也在中国直接申报药品上市注册申请并已进入优先审评。

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对此，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授也表示十分高兴：“进博会是全国人民关注的盛会。作为医务工作者，我们非常关注和期待进博会能展示和加速引入更多国际领先的创新疗法。像遗传性血管性水肿这类罕见病，在中国据预测至少有近30,000名患者，长期得不到有效治疗，时刻都面临着生命威胁。此次HAE创新疗法亮相进博会，意味着HAE患者实现水肿‘零发作’的愿望已近在咫尺，这对中国HAE患者来说将是巨大的福音。”

此外，武田还在进博会上展示了其它3款罕见病创新疗法和个体化疾病治疗方案：

l 用于法布雷病患者的长期酶替代治疗的瑞普佳® (阿加糖酶α注射用浓溶液）已于今年8月获批，是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法；

l 用于戈谢病患者长期酶替代治疗的人源性创新药物维拉苷酶α，预计年内获批，将打破中国十余年戈谢病治疗药物单一局面；

l 预计年内获批的中国首个支持血友病A药代动力学（PK）指导下的管理工具myPKFiTTM，与百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）配合使用，根据每位患者的情况，计算并调整用药，将患者出血风险降到最低，为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代。

myPKFiTTM

“非常感谢政府提供了进博会这样的广阔平台，让各个国家、行业、企业纷纷展示前沿技术与创新产品，促进全球贸易和创新一体化，充分展现了政府推进共同开放、促进创新发展的决心。” 武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪先生表示，“作为专注于研发创新的跨国药企，我们期待通过进博会，展现武田核心治疗领域的创新药物和突破性疗法，以更快的速度引进更多的国际前沿药物，帮助中国患者获得全球同步的治疗体验，让中国罕见病患者有药可治，回归健康生活。“（小波）

中国患者组织成长地图发布仪式

此外，本次罕见病专场发布会上，武田代表无锡灵山慈善基金会，展示了中国罕见病患者组织赋能项目的正式命名“破茧成蝶”和其阶段性成果“中国患者组织成长地图”，寓意通过赋能项目，帮助患者组织定位自身发展所处阶段，发掘不同发展阶段的特点，精准厘清各阶段的发展需求与工作重点，培养患者组织所学能力重点，助力患者组织在中国罕见病事业发展中承担越来越重要的角色。