人民政协网北京12月21日电（记者 何方）“人的神经就像电线，包裹在神经外层的髓磷脂就像绝缘层一样起到保护和维持神经功能正常传导的功能。当其受到自身免疫系统攻击时，如果髓鞘脱失就会影响神经信号的传导。”这是北京协和医院神经科徐雁教授对于多发性硬化疾病的解释。

肢体无力、感觉障碍、肌肉痉挛、情感障碍……是多发性硬化疾病患者常见的临床表现。这是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，好发于中青年，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。一旦延迟治疗，会增加行动不便的风险，最终更可能导致残障。在中国，多发性硬化属于罕见病，在2018年5月被纳入《第一批罕见病目录》。

发布会启动仪式

2020年12月20日，《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》（以下简称”“报告”）在北京正式发布，该调研项目由中国罕见病联盟与北京协和医院共同发起，北京病痛挑战公益基金会、多发性硬化之家协作，香港中文大学负责实施调研，渤健生物科技（上海）有限公司支持。该报告是我国首个由患者直接参与的多发性硬化（MS）患者报告，全方位地展现了多发性硬化患者从确诊到就医，从用药到支付，从个人到家庭，从生理到心理等各个方面需要解决的问题。

中国罕见病联盟执行理事长李林康

“为了更深层次地了解患者在诊疗方面遇到的难题和患病后的生存现状，我们发起了此次调研，并呼吁社会各界携起手来，为缓解多发性硬化患者的药物可及性和可负担性而共同努力，促进医生和患者的疾病认知，降低误诊率，持续改善多发性硬化的诊疗服务，从生理和心理两个维度上助力患者获益，根本上提高患者生存质量。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说。

平均确诊时间长 近半患者曾被误诊

相对很多致命性强、且当前无药可医的罕见病来说，多发性硬化患者只要及时且坚持有效的治疗，就能控制病情复发和进展，回归正常生活。然而，由于我国优质医疗资源集中于大城市、基层医疗对多发性硬化疾病认识不足等原因，导致患者确诊周期长、难度大。据本次调查数据显示，多发性硬化患者首次就诊与最终确诊的平均间隔时长为0.965年，这其中被误诊的患者有315人，占比为48.02%。

北京协和医院神经科崔丽英教授表示：“多发性硬化诊疗水平的提升还需社会各界的通力合作。在全国范围内，尤其是在医疗资源并不发达的地区，进行长期系统的培训，提高基层医生对这一疾病的认知，通过建立协作机制，对患者进行相对集中诊疗和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高MS综合诊疗能力，及早规范治疗才能使患者获得更好的预后，防止复发。”

担忧用药安全  需个性化治疗方案  

据调查数据显示，在117名曾经使用DMT药物之后又停药的患者中，因为药物本身的原因而停止治疗的患者比例达到了三分之一，其中有18.8%的人是因为该药效果不理想或者换了其他的药物而停药，有15.4%的人因为对药物不耐受、副作用大而停药。 

“MS临床治疗的主要目标是降低年复发率、减缓残疾进展、降低脑部Gd+病灶数量，延缓脑容量丢失。DMT药物被证实可以有效减少多发性硬化的复发率和神经功能缺损，并且安全性较好。但由于多发性硬化疾病时间多发、空间多发，患者需要个性化的治疗方案。目前在我国已经上市的DMT药物中，可供患者选择的药物种类少，因药物治疗需求未被满足而停止治疗的患者比例占比高，临床亟需有效且安全的治疗新方法来延缓疾病的残疾进展。”首都医科大学宣武医院神经内科董会卿教授表示。

多发性硬化好发于中青年 家庭负担重

“2018年全年，受访的656位多发性硬化患者其平均自费医疗支出超过了4万6千元，占其家庭年平均收入45.18%，已经超过了灾难性医疗支出的警戒线（即家庭自付医疗支出占家庭支付能力的40%或以上），显然在经济承受能力和家庭内部关系上造成了巨大的压力。”香港中文大学董咚教授说道。

发言环节

 讨论环节 

同时，患者平均年龄仅有34岁，正是处于上有老下有小的年纪，本该成为家庭支柱的他们，却有近九成因此失业、失学，不但无法为家庭和社会做出更多贡献，还要为此支出高昂的治疗费用。患者与照顾者的心理状态失衡严重、不可忽视。