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突破性治疗XLH罕见病药物在中国获批
本报讯（记者 王天奡）1月15日，治疗X连锁低磷性佝偻病（XLH）的靶向药物麟平（布罗索尤单抗）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人源单克隆 IgG1抗体。此次获批上市，将填补国内XLH临床治疗的空白。
“目前，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的罕见病有药可治。”上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕见病联盟副理事长李定国教授表示。据了解，低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病，具有较高的致残、致畸率，被纳入《罕见病诊疗指南（2019年版）》第51号罕见病。
此前，布罗索尤单抗曾被美国FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格，并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者，是首个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物，也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物，目前在美国、欧洲、日本均已上市。
编辑：何方
关键词：罕见病 XLH
