每年2月的最后一天，都是“国际罕见病日”。这一天，是罕见病病友们的专属纪念日，也是对罕见病群体的关爱日。2020年，人民政协网“假如我是委员”小程序开办了“关注罕见病群体，为爱呐‘罕’”栏目，收集到600余件虚拟提案、上千条点赞、上万条互动……人民政协报民意周刊亦进行相关专题报道，让这一群体的处境和期盼为更多人所了解。

今年全国两会召开在即，已有多位全国政协委员表示，将提交相关提案，为解决“罕见病”患者切身难题建言献策。

——编者

作为北京大学第一医院的儿科教授，丁洁开始关注罕见病，正是源于成为全国政协委员后，有人请她帮忙反映相关问题。此后，随着对罕见病相关情况越来越了解，丁洁连续多年提交有关罕见病的提案。从提请制定《罕见病医疗保障制度》、《罕见病患者救助条例》、《孤儿药法案》，到《关于尽快成立中华医学会罕见病专科分会的建议》、《关于制定切合我国实际的罕见病医疗保障相关策略的建议》，再到《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》……今年两会，她更是一口气带来了3件关于罕见病的提案，分别从慈善救助、商业保险、谈判药品政策落地等方面，提出具体建议。

丁洁介绍，如今，国家对罕见病越来越关注，特别是近两年，有一大批专家群体为推进罕见病各项政策落地，做出了大量努力。这个专家群体不仅仅是指患者和医务工作者，还包括经济学、医保、保险等多个领域的专家，他们站在更高的政策角度，通过调研、研讨等方式研究这一问题，也让提出的建议变得更有可实践性和可实现性。

丁洁提到，去年在“假如我是委员”小程序上受到关注的《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》，就是在九三学社北京市委会原副主委、北京医学会罕见病分会副主任委员王琳等专家的共同研讨下提出的。今年她准备带上两会的提案，是根据相关部委对去年这件提案的答复，展开后续调研后撰写的，直接针对了新发现的问题和需要进一步落实的政策。

在今年的提案中，丁洁希望能解决患者用药“最后一公里”的问题。她提到，目前，近半数地市没有全部将特药和罕见病谈判药品列入门诊特殊用药，患者仅能住院才能获得药品。在全国333个地级行政区中，职工医保，没有纳入门诊特殊药品政策的地区约150个；居民医保，约154个。

同时，由于医疗机构药品配备和考核制度问题，医院没有进药或进药数量不足，社会定点特药药店的药品也配备有限。希望国家能完善药品管理，简化相关手续，让患者在门诊和药店就能买到罕见病用药，而不是像现在这样“望药却步”。

对于很多罕见病患者都十分关注慈善救助问题，丁洁指出，有关部门已经提出“应把慈善作为化解重特大疾病风险的重要手段，积极探索建立医疗救助与慈善事业的衔接机制”。建议试行罕见病高值药的医疗保障省级统筹，整合好慈善资源，特别是要做好慈善工作、社会互助与医疗保障制度的衔接。

另外，丁洁认为，未来在罕见病救治方面，只有建立多方支付、多层次的医疗保障机制，才能彻底解决罕见病高值药的支付问题，而商业健康保险是多层次医疗保障体系的重要组成部分，将大有可为。她提到，目前很多省市都在尝试由政府主导的商业医疗保险，随着我国医疗保障体系的不断完善，完全可以发挥商业保险在罕见病高值药多方共付机制中的作用。可以先试行省级统筹，经验成熟后进行国家统筹。同时，建立商业保险与医疗保障制度的衔接机制。

关注罕见病多年，在全国两会上提交相关提案已经成了丁洁的一份责任。今年，她也会带着这3件提案，邀请同样关注这一问题的委员们进行联名，希望能有更多的人关注罕见病、帮助罕见病患者。