8月17日，记者获悉，百济神州的凯泽百®（达妥昔单抗β，QARZIBA®）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及复发或难治性神经母细胞瘤患者。

神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占 8%~10%，死亡率却占到15%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁，超过半数患者为高危型。在中国，神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万（0-14岁儿童），每年新发患儿人数约为2500例。

由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差。患儿通常要经历多轮复杂而密集的综合治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。目前，针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段，而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案。近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后，还会遭遇复发。在现有的高强度治疗下，仍有50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年，给患儿家庭带来了沉重的负担与巨大的伤害。

随着近年来免疫疗法的快速发展，对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。针对高危患儿的研究发现，传统治疗方案或未能彻底消灭患者体内的肿瘤细胞，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。但遗憾的是，过去，国内一直未有针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物获批，许多家长甚至奔赴海外为孩子寻求一线生机。

根据此前APN311-302研究，凯泽百®治疗高危神经母细胞瘤患者5年无事件生存率达57%，显著提升15%；5年总生存率达64%，显著提升14%；同时，显著降低了疾病复发风险16%。APN311-202 V3研究显示，凯泽百治疗复发或难治性神经母细胞瘤的客观缓解率约50%，3年无事件生存率为57%，3年总生存率为71%，提高了复发或难治性神经母细胞瘤患儿的远期生存。

记者注意到，在国内正式获批之前，借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策，经由国家相关规定及批准，凯泽百已经在2020年11月落地海南博鳌，第一时间用于儿童神经母细胞瘤患儿救治，缩短患儿的等待期。截至国内正式获批前，凯泽百通过“先行先试”的绿色通道政策，已经惠及近30位神经母细胞瘤患儿。

在全球范围，凯泽百于2017年获欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗一岁以上的高危神经母细胞瘤患者，以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。