人民政协网北京3月7日电（记者 何方 李木元） 近年来，国家与社会对罕见病的关注度逐步提升，各部门为加强罕见病的医疗保障做出了巨大的努力，但罕见病患者的诊疗需求仍有待进一步回应。2022年全国两会期间，全国人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福教授，全国政协委员、北京大学公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明委员等两会代表委员、专家学者共同呼吁：科学评估罕见病用药对医保基金的影响，探索建立适宜罕见病药物的医保准入机制，创新罕见病医疗保障机制。加强城市定制性商业医疗保险（普惠险）与基本保险衔接，强化政府引导作用，完善宏观政策规范市场行为，强化普惠险新业态的科技支撑，促进罕见病药物医疗保障可及性，实现“疾病罕见，但待遇常见”。
稳定的医保体系有利于满足罕见病患者用药需求
中国目前有各类罕见病患者约2000万人，长期面临着诊疗用药方面的挑战。随着国家对罕见病关注度的提升，一系列鼓励罕见病新药的加速审批上市、医保准入和临床使用的政策相继推出，纳入国家医保目录的罕见病药品已有40余种，罕见病药物的可及性有所提升，但部分高值罕见病用药依旧无法被纳入基本医保支付范围。
事实上，单个罕见病药物的单个适应症人群治疗费用对医保基金产生的影响没有显著高于其他疾病领域的治疗药物。研究表明，罕见病药物占我国医保基金药物支出不足1.5%，支出占比规模可控，不会挤占医保基金过多资源。另据官方统计，前五批带量采购累积节省医保基金约2600亿元，可以通过精确测算，利用结余基金推动更多罕见病创新药的准入。
“解决罕见病患者医疗保障可及性问题是实践‘健康中国2030’战略的应有之义，也是全面建立中国特色医疗保障制度过程中不容忽视的重要问题。”吴明委员认为，“应科学评估罕见病用药对医保基金影响，通过综合措施，推动更多罕见病等创新药准入，逐步提高医疗保障水平，减轻群众用药负担。”
加强基本医保与创新支付的紧密衔接
我国当下的经济发展水平，决定了无法仅靠医保解决罕见病医疗保障问题。尽管传统的捐赠、慈善在一定程度上可以帮助缓解罕见病救治痛点，但因缺乏长效运营机制导致透明度不高，可持续性较弱。近年兴起的普惠险在一定程度上降低了普通民众参保门槛，我国浙江、成都、广东、山东、上海等多地在相关实践中已取得初步成绩。
毛宗福代表认为，作为一项民生项目，普惠险应在明确“基本、主体和兜底”政府责任的同时，充分发挥市场在资源配置中的作用，通过创新的社商合作，让惠普险成为便利千家万户的“大众医疗健康保险”。浙江经验表明，政府引导可提高参保人对普惠险的信心，通过公共资源、信息平台、政策工具共享可降低普惠险商业运作成本，将资源更有效率地投入在大病、重病的共济方面。
由于普惠险还处于初级探索阶段，毛宗福代表还建议道：“要注重顶层设计宏观政策引导，比如在国家层面成立普惠险部际联席会，综合性地指导地方开展试点工作；同时，鼓励地方有序先行先试，结合实际情况探索多元筹资方式。罕见病保障操作模式上应确保所有利益相关主体能持续参与，确保各主体各司其职，充分发挥主观能动性和积极性，提高罕见病患者的生存质量和保障水平。”
完善多层次医疗保障制度，助力罕见病防治可持续发展
代表、委员们认为，基于药物安全性、有效性、创新性、经济性、社会性等综合因素考量，科学评估罕见病用药对医保基金的影响，有助于探索建立适宜的准入机制。此外，通过高效利用扶贫基金、财政税收制度改革、企业工会基金、慈善援助等方式加强对普惠险运营的支撑，能够进一步帮助普惠险可持续发展，在医保外为罕见病患者提供保障补充。当然，作为罕见病药物供给方，企业一方面要考虑罕见病药物的研发投入和市场规模，另一方面也应践行社会责任，提升罕见病患者的生命质量和获得感。
“健康中国 2030‘’的推进，是为了让每一个人都能享受到健康红利，一个都不能少。实现这一发展目标，这必然需要健康、良性的可持续诊疗生态。”吴明委员表示，探索构建多层次医疗保障体系，不仅将减轻患者、社会、政府的整体经济负担，也将提升企业在罕见病创新药物研发方面的动力和积极性，为中国罕见病防治事业可持续发展带来深远影响。
