５月４日，百济神州公司宣布，倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）获得国家药品监督管理局（ＮＭＰＡ）批准，用于治疗儿童复发或难治性（Ｒ／Ｒ）ＣＤ１９阳性的前体Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病（Ｂ－ＡＬＬ）。这是继注射用贝林妥欧单抗在此前获批用于治疗成人Ｂ－ＡＬＬ后，在国内获批的第二项适应证，也是我国首款获批用于治疗儿童Ｂ－ＡＬＬ的免疫治疗药物，为我国急性淋巴细胞白血病患儿带来了全新的治疗希望。

急性淋巴细胞白血病（ＡＬＬ）是最常见的一种儿童期恶性肿瘤，约占所有儿童期恶性肿瘤的１／４，在所有儿童白血病中约占７５％－８０％。ＡＬＬ包括急性Ｔ淋巴细胞白血病（Ｔ－ＡＬＬ）与急性Ｂ淋巴细胞白血病（Ｂ－ＡＬＬ），据统计，８５％的儿童ＡＬＬ患者属于Ｂ系淋巴细胞白血病　（Ｂ－ＡＬＬ）。资料显示，我国儿童ＡＬＬ的发病率约为两成，为成人ＡＬＬ的三倍，其中，１－４岁儿童的发病率最高。由于发病年龄小、起病急、疾病进展快，ＡＬＬ患儿及其家庭往往面临着沉重的治疗压力和心理负担，也对公共卫生带来了严峻的挑战。

近年来，随着医学科技的进步、联合化疗方案和支持治疗的发展，就整体而言，ＡＬＬ正在从致命性疾病逐步转变为一种存在治愈可能的疾病，但对于儿童期ＡＬＬ患者，依然面临着较大的复发风险。研究数据显示，儿童ＡＬＬ复发率达到２０％－２５％，其中早期复发，特别是极早期复发的患儿往往预后差、生存率较低，３年总生存率仅为８％－１８％，亟待通过新型治疗方案，改善治疗效果，为更多患儿带来成长的希望。

得益于基因组分析技术的进步，助力ＡＬＬ免疫分型更为精确。研究提示，在儿童Ｂ－ＡＬＬ患者中，ＣＤ－１９基因的表达几乎达到１００％，由此使得免疫治疗在儿童ＡＬＬ治疗领域取得接连突破。作为目前全球首个且唯一获批的ＢｉＴＥ®免疫治疗药物，注射用贝林妥欧单抗能与Ｂ细胞表面表达的ＣＤ１９和Ｔ细胞表面表达的ＣＤ３结合，从而激活内源性Ｔ细胞，使ＣＤ１９阳性的Ｂ－ＡＬＬ细胞定向裂解，持续杀伤肿瘤细胞。多项研究表明其也可使儿童复发或难治Ｂ细胞ＡＬＬ获益，患者耐受性和安全性良好。

此前，注射用贝林妥欧单抗获得附条件批准是基于在中国境外开展的临床试验数据，以及在中国针对成人患者开展的３期临床试验的期中分析结果。而此次其获得附条件批准用于治疗这一适应证的儿童人群，是基于在中国境外开展的研究数据以及中国成人患者的临床数据。对于这一适应证的完全批准，将取决于中国上市后研究的结果。

首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授表示，历经二十余年探索和改良，儿童Ｒ／Ｒ　Ｂ－ＡＬＬ仍存在诸多未被满足的临床需求，如传统治疗方案未能显著改善复发性ＡＬＬ患儿长期生存，同时，传统细胞毒药物可导致严重不良事件及远期后遗症，影响生活质量等。贝林妥欧单抗作为全球“同类首创”的治疗药物，在免疫治疗发展史上具有里程碑意义。

相比于成人肿瘤，儿童肿瘤治疗使用的方案往往更强烈，经一线化疗后出现复发的高危急性淋巴细胞白血病儿童预后往往较不理想，而再度化疗可能令患儿面临毒性反应和长期并发症的风险，而一部分因化疗带来的不良反应，会在治疗完成后相当长时间才逐渐显现，持续影响孩子的生活质量。

郑州大学附属第一医院刘玉峰教授指出：“基于相关循证医学证据中展现的显著生存获益和可靠安全性，贝林妥欧单抗获得国内外权威指南的一致推荐。美国国立综合癌症（ＮＣＣＮ）指南中，对于首次早期或晚期复发、造血干细胞移植后首次复发以及多次复发或难治的，以及强化巩固化疗后ＭＲＤ阳性的Ｂ－ＡＬＬ儿童患者，均推荐使用贝林妥欧单抗。近期发布的《中国临床肿瘤学会（ＣＳＣＯ）儿童及青少年白血病诊疗指南（２０２２版）》中，贝林妥欧单抗也被推荐用于Ｒ／Ｒ　Ｂ－ＡＬＬ治疗，国内行业规范与准入几乎同步，临床已具备充分、有力的实践依据。”

浙江大学医学院附属儿童医院汤永民教授表示，贝林妥欧单抗此次新增适应证由国家药品监督管理局药品审评中心快速审核获批，用于儿童复发难治Ｂ－ＡＬＬ的治疗，让儿童白血病病人有更多选择。

２０２０年１月，通过百济神州和安进公司正式达成的全球肿瘤战略合作，百济神州获得注射用贝林妥欧单抗在中国的商业化权益。２０２０年１２月，国家药品监督管理局批准注射用贝林妥欧单抗用于治疗成人复发或难治性前体Ｂ细胞ＡＬＬ的上市申请。截至目前，注射用贝林妥欧单抗已在美国，欧盟，日本及中国获批上市。

百济神州中国区总经理兼总裁吴晓滨博士表示：“目前，我们在中国的商业团队规模不断发展壮大，已有超过３１００位员工。我们迫切希望将注射用贝林妥欧单抗带给国内有需要的患者，将这一适应证纳入目前我们拥有的１６款已上市抗肿瘤产品的广泛治疗组合中，帮助孩子及其家庭对抗疾病。”