人民政协网11月3日电（记者 刘喜梅）“在全面建设社会主义现代化国家的道路上，罕见病这个群体不能掉队。国家卫生健康委和相关部门高度重视罕见病防治工作，我国罕见病防治能力也大幅提升，但罕见病防治仍有未知领域，罕见病工作的开展还面临诸多挑战。”在10月29日开幕的2022中国罕见病大会上，国家卫生健康委副主任于学军表示，未来，国家卫生健康委将把罕见病防治纳入健康中国行动的专项工作中，以调动更多资源，汇聚更大力量，为罕见病防治作出更大贡献。

中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士在开幕会上全面介绍中国罕见病联盟近年来的工作开展情况，感谢各单位对联盟工作的支持。他表示，未来联盟将与各位一道紧密团结在以习近平同志为核心的党中央周围，全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，切实发挥好学术优势，搭建好协作平台，传递好政府声音，凝聚好社会力量，服务好罕见病患者，以锐意进取、攻坚克难的魄力奋进新征程，以更加扎实的工作、更加务实的作风，为推动我国罕见病事业发展做出新的更大的贡献。

全国政协副主席、农工党中央常务副主席何维出席开幕会并讲话。他说，近年来国家卫生健康委、国家药监局、工信部、医保局、科技部、财政部等部门制定政策，银保监会和慈善组织探索保障机制，推动我国罕见病事业迈上了新台阶。但我国罕见病事业发展仍处于初级阶段，我们要以高度负责的态度，多措并举继续加强罕见病防治工作，特别要摸底数明负担、重诊疗求预防、善创新求突破、强保障量力行，尽快探索罕见病多层次医疗保障的解决方案，减轻患者的医疗负担。他提出，罕见病防治是造福人民的民心工程，要坚持以人民为中心的发展思想，坚守对生命的敬畏，履行对健康的承诺，关爱每一个生而不凡的生命，为全面提高人民健康水平、推动健康中国建设、实现我国现代化强国目标作出新的更大贡献。

无药可用是罕见病治疗面临的突出问题。对此，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉表示，罕见病药物研发具有患者招募难、开发难度大、市场规模小的特点，鼓励企业研发罕见病治疗药物，是解决罕见病有药可用的关键。

对于罕见病用药“价格贵”问题，国家医疗保障局医药管理司司长黄华波介绍，国家医保局自成立以来，高度重视罕见病患者的医疗保障问题，在坚持保基本功能定位的基础上，持续完善罕见病医保药品目录准入，并通过医保谈判等方式着力破解罕见病用药“落地难” “负担重”等问题。未来，国家医保局将继续采取系列措施，推动罕见病患者的用药保障工作。一是持续推进医保药品目录调整，按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围。二是完善谈判药品配备机制，完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜，提升罕见病患者用药的可及性，同时也降低企业的销售成本。三是巩固完善多重制度保障体系。立足现有制度框架和政策措施，加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能。四是加强与相关部门的沟通协调，研究进一步提升罕见病保障水平的可行路径。同时，呼吁商业医疗保险、慈善捐赠、社会救助机制协同发力，努力为罕见病患者提供更好的保障。

2022年中国罕见病大会由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办，北京协和医院、北京儿童医院、四川大学华西医院、全国罕见病诊疗协作网办公室协办。大会除设置开幕会、主论坛外，还设置巅峰论道、闭门会、分论坛、专题会、国家罕见病质控中心2022年度质控工作会议、全国罕见病诊疗协作网线上培训和单病种MDT线上讨论会，从研究、临床、保障等多个角度展示中国罕见病领域的前沿热点与科技创新，会期将持续至11月4日。