人民政协网3月11日电（记者 贾宁）罕见病，又称孤儿病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。其中一些疾病因为患者人数极少，被称为“超罕见病”。如何完善罕见病用药保障机制，解决罕见病患者及患者家属的痛中之痛，一直是各方关注焦点。

国务院办公厅《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》指出：根据经济社会发展水平和各方承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障。建立慈善参与激励机制。

“我国罕见病慈善医疗救助没有成为多层次医疗保障体系的组成部分，彩票公益金在罕见病医疗慈善救助的作用有待明确。”今年全国两会期间，全国人大代表、九三学社衢州市委员会副主委、衢州市中医医院副院长陈玮建议，建立中央和省级罕见病慈善医疗救助专项基金，让罕见病慈善医疗救助成为多层次医疗保障体系的组成部分，并明确基金筹资渠道。

陈玮表示，近年来我国各地的罕见病慈善医疗救助主要是三种形式，一种是地方罕见病基金会，上海市罕见病防治基金会、病痛挑战基金会等；二是罕见病药品援助专项基金，主要是由中华慈善总会、中国初级卫生保障基金会分别与药企共同实施的中华慈善总会拜科奇Co-pay慈善援助项目、思而赞慈善赠药项目、格列卫全球患者援助项目、多吉美患者援助项目以及赞而新生思而赞患者援助项目等；三是由多方共同组织的罕见病医疗救助专项活动，例如江苏罕见病医疗援助专项工程-即由江苏省医保局指导，江苏省医学会罕见病分会、北京病痛挑战公益基金会、江苏省妇女儿童福利基金会等共同发起的活动；四是由慈善组织与彩票公益基金共同建立的罕见病守护计划等。

“虽然看起来形式多样，但大多数部分项目存在资金不稳定、对象不固定、标准不稳定的问题，部分项目不符合罕见病流行病学特点，难以实施落地，有的项目碎片化、组织分散、工作不规律，还有的项目不是实际意义的慈善救助，只是创新药进入医疗市场的过渡阶段。”陈玮坦言，目前，我国的慈善医疗救助没有成为多层次医疗保障体系的组成部分。

此外，陈玮认为彩票公益金在罕见病医疗慈善救助善款筹的作用有待明确。根据国务院相关政策，多年来中央彩票公益基金在教育助学、扶贫事业、残疾人事业等16个方面发挥了重要的作用。2022年中央专项彩票公益金支出168.22亿元，有关医疗方面的支出主要是出生缺陷干预救助项目2.58亿元、医疗救助项目19.8亿元、低收入妇女“两癌”救助项目2.87亿元、红十字事业项目5.89亿元、罕见病诊疗水平能力提升项目0.64亿元。其中，罕见病诊疗水平能力提升项目是2021年至2025年中央专项彩票公益金拨付专项资金3.22亿元，但需要注意的是，这笔专项资金用于罕见病患者及家系的遗传检测和医生的培训，而并非用于慈善医疗救助。

陈玮介绍，罕见病药物主要是存在“一高两少”，高是研发成本非常高，所以研出的药物特别贵；少体现在两个方面，一个是患者的人数少，第二个因为患者人数少，市场潜力也就很少，不具备经济的可行性，这造成企业研发动力不足的情况。

对此，陈玮建议，建立中央和省级“罕见病慈善医疗救助专项基金”，用于帮助罕见病患者尤其是高额药品费用的支出。她表示，罕见病慈善医疗救助专项基金的筹资可以由社会捐助、企业合作以及政府的彩票公益金组成，可以采纳社会捐助与政府1:3的配置形式，也可以采纳药企捐助与受惠患者群相对应的定向捐赠方式。