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参加临床试验就是当小白鼠?专家呼吁:放下偏见提高认知

2020年11月13日 16:01  |  作者:韩月  |  来源:人民政协网
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人民政协网北京电(记者 韩月)在恶性肿瘤中,有一种肿瘤鲜为人知,但它却能以极快的速度,抢占人体各个器官和组织,让全身沦陷,它就是淋巴瘤。

我国淋巴瘤发病率呈逐年增高趋势,每年新发病例约10万。淋巴瘤的临床分型复杂,不同亚型预后情况不同,治疗手段也有所差异。但随着人们对疾病的深入认识及新药物和新治疗方案的不断涌现,我国淋巴瘤诊治水平和治愈率得到了显著提高。


淋巴瘤创新药泽布替尼中国上市

给患者多一种治疗选择

2012年的一天,河南的李爷爷发现,自己腹股沟处一个原本与自己平安相处7年的小疙瘩,突然长得跟鸡蛋一般大小了,他决定前往医院检查,了解原因。

检查结果很快出来了:套细胞淋巴瘤(MCL)。

这种恶性淋巴瘤进展很快,“肉疙瘩”越来越多。两个疗程的化疗后,肿瘤并没有得到预期中的控制,李爷爷的身体变得非常虚弱,甚至难以进食、呼吸。

爱人王奶奶拒绝了医生提议的插管治疗,和家人商量后也给李爷爷停止了化疗治疗。她表示,自己想让李爷爷完完整整地走。

就在绝望之际,一位亲戚传来一个消息:有一个新药泽布替尼正在进行临床试验,或许可以一试。王奶奶当机立断就决定去:“死马就当活马医,有一线希望就要抓住。”

河南省肿瘤医院血液科副主任周可树博士是李爷爷的主治医生,“第一次见到李爷爷时,他的头颈部分、耳前、耳后、颌下,满满当当全是疙瘩。”这样的病情,让周可树很吃惊。“新药临床试验是完全自愿的,医生从来不勉强,但也不会让任何一个需要临床试验的病人错失这个机会。”

很幸运,李爷爷通过了审核,作为最高龄患者(入组时75岁)进入泽布替尼试验组。2017年6月,李爷爷在河南省肿瘤医院开始口服研究药物泽布替尼。经过治疗,李爷爷的病情得到了有效控制,颈部、腋窝、腹股沟等部位的巨大肿块逐渐缩小,直至消失。

据介绍,2019年11月,由百济神州公司自主研发的抗癌新药泽布替尼胶囊获得美国食品和药物管理局批准,成为中国首个在美获批的本土研发抗癌新药。2020年6月3日,泽布替尼获国家药品监督管理局批准上市。该药用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。

“作为泽布替尼多个关键研究的研究者,我一直为它感到骄傲。该药的上市为中国淋巴瘤患者提供更多的有效的治疗选择。”周可树说。

看着李爷爷的身体一天一天好起来,老两口的生活也越来越好,她的内心无比有成就感。“现在老两口在阳台上种上了花,养起了鱼,日子过得温暖幸福。”周可树笑着说。


参加临床试验就是当小白鼠?

专家呼吁:放下偏见 提高认知

说到临床试药,不少人都觉得很神秘,甚至有些患者以为就是当“小白鼠”。

“其实这种理解是片面的。”周可树说,目前国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南——美国国立综合癌症网络(NCCN)在其指南中就明确提出:治疗选择之一就是参加临床试验。这是一个获得更好疗效或者最新治疗的机会,这个机会是免费的,同时还能为后来的患者提供治疗经验和方向,对医学和整个人类健康作出贡献。

近年来,癌症研究发展迅猛,新型免疫疗法和精准靶向治疗的药物不断涌现,给肿瘤患者带来了前所未有的希望。出于对患者利益的保护,无论是在中国还是在其他国家,任何一个新药或新疗法在上市前,都需要经过临床试验。由于新药研发和临床上广泛应用存在时间差,等到某些新药真正在中国上市时,很多肿瘤患者因疾病进展较快,丧失了治疗机会。


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河南省肿瘤医院血液科副主任周可树博士


周可树提醒,肿瘤患者参加药物临床试验之前必须充分了解要参与的临床试验的试验方案、可能的不良反应、权益保护等内容,目前获取临床试验信息的途径有接诊医生的推荐、各医院的临床试验招募广告等。

“作为医生,我们要把临床试验的概念向病人及家属宣传。同时,也需要媒体及相关部门多多普及,放下偏见,提升公众认知。”周可树希望更多的病人能像李爷爷一样从临床试验中受益,从而加快新药上市,造福更多的病人。


提升新药临床研究能力

未来更多本土创新药值得期待

从医以来,周可树见过太多病人的无奈与绝望。

几年前,她同事的父亲就是因为套细胞淋巴瘤离开了人世。“当时没有BTK抑制剂,连伊布替尼都没有上市,更没有来那度胺,只能活生生地看着他无药可治,最后离开。”周可树说,近几年,随着医药企业的创新能力不断增强,一些新药问世不仅给患者带来一线希望,也减轻了患者的负担。

“我经常在想,得淋巴瘤这个病是不幸的,但在这个时代得这个病又是幸运的,因为相对于其他癌症,淋巴瘤治疗选择更多,越来越多的医生也愿意从事这个专业。”周可树坦言,这是时代的进步,也是国家的进步。

“对于药企来说,新药研发的周期长、投入大,非常艰苦!”周可树说,医院拥有突出的临床研究能力,企业具有研发能力,双方深度合作发挥资源优势,一方面加快创新药物的研发与临床应用,另一方面也推动了医院从“临床型医院”向“临床研究型医院”转型发展。

周可树透露,除了BTK抑制剂之外,未来Bcl-2抑制剂等更多新药和新研究也值得期待,或将为肿瘤患者治疗提供更多新的选择。“希望有更多国产创新药出现,并能够纳入医保,减轻患者经济负担。”周可树呼吁。

编辑:董雨吉

关键词:临床试验 治疗 新药


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