人民政协网北京3月10日电（记者 杨岚 班子晨（实习））“我是商业保险方面的外行，因为罕见病的特殊性，我想了解从保险的角度有没有可能突破和创新罕见病商业保险的支付方式。”去年全国两会期间，全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁与部分委员联合提交的《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》的提案引发广泛热议，并获得了中国银保监会回复。近日，在由人民政协报·人民政协网主办的“促进罕见病药物创新 提升患者用药可及性”座谈会上，丁洁等委员、专家与中国银保监会相关负责人再次对话。

当日，十余位委员、专家、患者代表及企业代表就我国罕见病多层次医疗保障体系建设以及提升药物可及性等问题建言献策、深入交流。

缺医少药、罕见病患者何去何从

“两年前我患了一种名叫卡斯特曼的罕见病，发病率为十万分之一，患者五年生存率只有51%。遗憾的是，目前国内没有专门的药物可治。”淋巴瘤之家下属卡斯特曼之家主理人林琳在座谈会上的一席话，让现场嘉宾陷入了沉思。

“医疗资源少、治疗手段少是我们这类罕见病治疗的难点。”神经母细胞瘤患者的家属桂学森如是说道，“目前，我国还没有设立专门的儿童肿瘤医院，基层儿童肿瘤的认知度、治疗经验以及治疗手段也和一线城市医院有很大差距，所以有相当一部分患儿经历过误诊和不规范治疗情况，从而错过了最佳治疗时机。”

“‘健康中国2030’中有一个很重要的原则是一个都不能少。”全国政协委员、原北京医院院长王建业指出，我国罕见病患者人数达2000万，虽然和我国14亿总人口相比较少，但亟须社会高度关注。

十二届全国政协委员、中国癌症基金会理事长赵平坦言，“据不完全统计，目前仅有5%的罕见病能够进行有效的干预和治疗。这意味绝大多数罕见病病种诊断及治疗都处于空白或半空白状态，随着我国健康事业的发展，罕见病成为一个日益显现的社会问题，并逐渐受到社会各界的重视。”

有药可医 如何避免望药兴叹

对罕见病患者来说，药物可及性至关重要，但面对高昂的药费，很多家庭望药兴叹。

作为罕见病“1+4”多方支付机制提案联合提案人，全国政协常委、中国税务学会副会长张连起介绍，“1”是指首先将2018年发布的《第一批罕见病名录》相关药物逐步纳入医疗保障，进入基本医保用药目录。“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会资源、引进商业保险以及罕见病患者个人支付。他认为，完全倚靠单一的支付机制是不行的，要想解决好这一问题需要各方形成合力。

中国银保监会人身保险监管部健康险处一级主任科员张俊兴从商业保险的角度给出了一组数据，2020年，我国商业健康保险保费收入8172.7亿元，同比增长15.66%，疾病保险方面目前已有200多种重大疾病保险产品，已将一些罕见病纳入保障范围之中，保险公司承办的大病保险业务覆盖了12亿城乡居民，大病患者实际报销比例在基本医保的基础上平均提升了10到15个百分点，一定程度减轻了大病患者包括罕见病患者的治疗负担。

“可保风险，这是商业保险的特色。跟遗传基因高度相关的病种比较难纳入商业保险的保障范围。”中国银保监会人身保险监管部产品处四级调研员陈健谈到，投保人并不知道自己未来会得哪种病，且部分患者在没有出生前就已经有基因发现，将产生投保不公平现象。

“对于可保的罕见病，商业保险一直在努力。”陈健回应丁洁提出的创新罕见病支付方式建议时表示，日前，《重大疾病保险的疾病定义使用规范(2020年修订版)》正式发布，对25种重疾、3种轻症进行行业指导定义，从疾病致死率、致残率、疾病医疗费用三方面进行综合评价，选取覆盖人群最多的25种疾病，包括恶性肿瘤等疾病进行重要性排序，同时进行责任扩展，可保的重大疾病种类可达到50种甚至100种。此外，给行业“松绑”，允许商业保险公司调整长期健康险费率，鼓励开发终身保险产品以及开发专属疾病保险，极大解决慢性疾病医疗费用。“下一步，还将加大人身保险，特别是健康保险的创新，助力构建罕见病多层次的医疗保障体系。”陈建说。

全国政协委员、证监会科技监管工作委会副主任张野建议，政府引导、鼓励和支持建立各项罕见病专项基金，加强罕见病相关知识说明，为罕见病患者构建起治疗的保障网。通过设立“罕见病关爱日”，提升社会各界对罕见病患者的认知和帮助。

国家卫健委合理用药专家委员会临床药学组组长、北京医院药学部主任胡欣则认为，要通过政策设计、灵活调整税收等方式，对有意愿开展慈善工作的企业进行鼓励和帮助，重视慈善力量。同时，重视罕见病药物医保准入后实际使用问题。

打通“最后一公里” 激发罕见病药物创新

“随着药监局的改革，这些年我国创新药发展非常迅速，2020年我国创新药企业在国际上的融资能力实际上已经超过了美国。”百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨坦言，“大多数企业缺的不是钱，缺的是政策。比如适度将罕见病药物纳入医保，解决罕见病药物进医院问题等。”

“国家医保谈判作为医保管理方式的创新性改革，需要地方在落地层面有长远的探索，急需解决罕见病药物‘进得了医保，进不了医院、进不了药店’问题。”北京医学会罕见病分会副主任委员王琳建议，要从解决“最后一公里”的问题入手，将罕见病药物纳入门诊特殊用药，报销比例等同于门诊其他特殊病种的药品保障水平；完善特殊药品双渠道的管理，加快医院进药审批流程，建立特药、罕见病药品进院的绿色通道机制，罕见病谈判药品不列入医院绩效考核的药占比；推进社会定点特药药店的建立，授予特药、罕见病药品医保定点结算职能。

十二届全国政协委员、白求恩国际和平医院原院长侯艳宁提出，应根据罕见病不同特点，对其进行精细分类，分阶段或分重点进行药物研发和治疗筛查，从预防、诊断、治疗角度对罕见病药物价值进行精确评价。此外，根据罕见病分类，建立分类诊疗国家中心，运用“互联网+”功能将诊疗覆盖全国，促进创新药的推广和精准应用。

北京大学医药管理国际研究中心主任史录文则认为，实现药物可及应从两方面进行突破，一是提高我国医疗卫生服务可及性，二是促进社会认知可及。利用互联网技术，建立相关服务平台，将医疗服务、医疗保障等服务纳入其中，建设服务可及、社会认知可及、保障可及的宣传平台。

全国政协委员、人口资源环境委员会原驻会副主任凌振国建议，结合我国国情，制定罕见病药物战略科研行动实施方案，重视加强顶层设计和关键核心技术攻关，注重问题短板和目标导向，建立健全有利于罕见病药物科技创新研发应用的多渠道资金投入保障机制，强化罕见病药物需求侧管理，完善罕见病药物鉴定机构和专家库建设，从推动构建人类卫生健康共同体的高度，重视和加强对罕见病药物科技创新的国际交流合作，注重发挥各层级各类别企业特别是更好发挥医疗卫生企业，尤其是罕见病药物科创企业的主体作用。

加强罕见病筛查和诊疗人才培养

“罕见病的内涵不仅是在医学界，还有深刻的社会学意义。”已关注罕见病十余年的丁洁谈到，罕见病的学术支撑和发展不能停留在对患者的同情上，仅有爱心是不够的。她提出，要集中医卫界、药学界、媒体界等各个行业的力量，通过提升学术认知，共同促进罕见病防治事业的发展。

全国政协委员、河南省肿瘤医院副院长花亚伟针对缺医少药问题建议，加强顶层设计，加强临床相关多中心的研究，加大罕见病的学科建设投入；通过基因检测达到早发现、早诊断目的，为临床治疗赢得时间；加大新药研发投入，在国家政策层面予以支持，加大国外罕见病有效药物的谈判力度。对于药物费用高昂问题，应建立多方共同支付机制，降低患者医疗负担。

王建业从医院管理角度建议，注重罕见病诊疗人才培养，从政策层面予以保障；搭建学术平台，构建诊断和治疗的多学科诊团队，重视罕见病专科或相关科室学科的建设和发展；鼓励医务人员参与学会、协会搭建的学术交流平台，学习相关经验；加大罕见病专业和团队投入，积极参与罕见病新药的研发创新。

北京大学第一医院儿科副主任熊晖提出，亟须培养罕见病临床医生的临床思维和人文素养，从可治疗的疾病入手，为患者进行多学科管理，更多参与临床试验。此外，充分做好罕见病筛查工作，重视前端检测，规范罕见病治疗环节。

北京大学医学人文研究院教授、卫生法学专家王岳谈及罕见病保障立法时表示，建议根据已有的同情用药制度和超说明书用药管理制度进行立法，从孤儿药、罕见病立法，上升到罕见病家庭保护立法，从家庭的角度帮助罕见病家庭，具体制定可参照残疾人保护法。