人民政协网北京3月22日电（记者 杨岚）5岁，本该是一个无忧无虑的年纪，然而，神经母细胞瘤的突然来袭，打乱了一家人原本的甜蜜与快乐。在国内对于高危神经母细胞瘤尚且缺乏有效疗法的困境下，一次为帮助小惟和更多患儿的“生命接力”正日夜兼程地展开。

3月21日，围绕小惟的故事，一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场，和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点，并探讨如何通过各方合力，推动药物可及性的提高，让更多家庭少走“弯路”，为更多孩子们带来希望。

在人们的印象中，癌症往往与老年人相关，但很多人不知道的是，即便是刚出生不久的婴幼儿和儿童，也可能遭遇癌症。国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害位居第二位。

其中，神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。总体而言，神经母细胞瘤的发病较为罕见，据欧美国家的数据推测，在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。

争分夺秒，守护患儿的生命希望

“小惟的情况恰恰反映了神经母细胞瘤的凶险性，”天津市肿瘤医院副院长赵强介绍，通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。但在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，这也进一步增加了治疗的难度。赵强表示，优化高危神经母细胞瘤患者治疗方案迫在眉睫，对于复发、难治患者，开发更为有效的治疗方案，提高治疗获益十分关键。

“小惟的故事源于我们在临床中的一位患儿的真实经历，很遗憾，由于疾病进展太快，尽管各方付出了巨大努力，孩子最终没能用上新的治疗方案。但在这次探索的过程中，我们为更多的孩子们开辟了一条新药引入的‘生命通道’。”天津市肿瘤医院闫杰表示，目前患儿已经能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗。

针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA®▼（达妥昔单抗β，dinutuximab beta)，它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体，可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地。

“为了加快全球新药在国内的落地，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区发挥国家的‘双国九条’制度优势，采用了极简审批制度，让患者减少等待，在本土即可用到国际上领先的治疗药物，”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区副局长刘哲峰介绍，在政策支持下，已成功实现了首例神经母细胞瘤患儿的成功输注。除了先行先试的政策探索，2018年，国家药品监督管理局（NMPA）已将达妥昔单抗β（Dinutuximab Beta）纳入了第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。

“同样作为一位孩子的母亲，我们非常理解小惟父母以及更多患儿家长的心情。为患者带来最好的抗癌药，帮助更多患者可及，这也是百济神州在成立十年多以来，始终坚持和努力付诸实践的愿景。同时，我们也期待这款创新药物能早日在国内正式获批，为更多家庭带来希望，帮助这些孩子拥有一个充满可能性的未来。”百济神州副总裁刘焰说。

治疗与科普并重，帮助患儿家庭少走弯路

据介绍，尽管疾病凶险，但若能得到积极治疗，许多神经母细胞瘤患儿仍有机会得到治愈的希望。沙龙中，一位来自同济大学的在读学生音音分享了自己的故事：“4岁时，我被确诊为神经母细胞瘤，但所幸在爸爸妈妈的守护下，经历辗转的治疗，不仅病情得到了控制，还顺利长大，考上了喜欢的大学。我很幸运能够重新成为一个健康人，踏上自己理想的道路，还能收获这么多的善意与爱。所以我也想鼓励那些需要帮助的孩子们，‘儿童肿瘤之王’是可以被战胜的，曾经的我们挺过来了，现在的你们也一样充满希望。“

如何帮助更多孩子像音音一样，摆脱疾病阴影、顺利成长，则是摆在临床医生、患儿家庭与社会各界面前的共同挑战。

北京儿童医院王焕民谈到，相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤，但它可以被治愈，而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。

“儿童肿瘤并不是小一号的成人肿瘤，它们在致病机理、治疗药物等方面均存在很大差异。”关于儿童肿瘤患者面临的现实问题，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中介绍，儿童肿瘤患者一方面亟待创新疗法的发现，通过临床上更精准的治疗，实现真正意义上的治愈；另一方面，我们也希望借助及时的科学信息普及，让更多家庭减少恐惧、少走弯路，并在各界的帮助下，让这些孩子能够回归正常的学习与生活。