10月8日，百济神州于宣布旗下产品百悦泽®（泽布替尼）在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。在泽布替尼获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准之后，通过百济神州赞助的患者援助计划，患者可以在泽布替尼虽已获批但尚未纳入医保的情况下即刻获得药品。

这是继10月1日泽布替尼在新加坡获批用于治疗套细胞淋巴瘤后，近期在亚太地区取得的第二项批准。此次批准是基于泽布替尼对比伊布替尼在华氏巨球蛋白血症中的头对头ASPEN研究的结果，该项研究包含澳大利亚在内。

此外，泽布替尼近期也已获得新加坡卫生科学局（HSA）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

泽布替尼临床项目主要研究者、 澳大利亚Peter MacCallum癌症中心低级别淋巴瘤及慢性淋巴细胞白血病疾病小组负责人 Con Tam教授（内外全科医学士、医学博士）表示：“BTK抑制是治疗WM患者的一种成熟手段，而ASPEN研究显示，泽布替尼疗效显著，相比第一代BTK抑制剂，更优化了耐受性。百济神州于2013年首次在澳大利亚开始泽布替尼的临床试验，此后，许多澳大利亚患者入组了这些持续进行的临床试验，并从治疗中获益。”

在澳大利亚，每年有6000多人确诊非霍奇金淋巴瘤（NHL），这也是澳大利亚成年人群中第六大常见的癌症。WM是一种罕见的、进展缓慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%，这类淋巴瘤在老年人群中多发，主要见于骨髓，但也可能累及淋巴结和脾脏。

澳大利亚WMozzies组织的负责人David Young评论道：“尽管WM是一种进展缓慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能对现有的治疗方案产生良好的响应，有许多患者由于不良反应而终止了治疗。泽布替尼已经显示出为患者改善临床获益与治疗结局的潜力。”

百济神州已向澳大利亚药品福利咨询委员会（PBAC）提交了泽布替尼的报销申请。在这一首次申请中，百济神州预期对WM的报销申请将进入加速决议通道，以期确定WM被纳入报销的时间。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示，泽布替尼已被证实可触发深度、持久的缓解效果，并减少由于脱靶带来的不良反应，这意味着与既有的BTK抑制剂相比，它能够带来更佳的临床获益。

“此次泽布替尼在澳大利亚的获批，以及近期其在新加坡的获批，标志着泽布替尼在亚太地区的进一步拓展。”百济神州副总裁、亚太区商业化负责人Adam Roach补充道，“我们已经在这些市场建立了医学和商业化团队，以期进一步实现我们的目标，将这款潜在‘同类最优’的BTK抑制剂带给全球患者。”

泽布替尼在澳大利亚用于治疗WM的上市许可是基于ASPEN试验的有效性结果。ASPEN是一项随机、开放标签、多中心3期试验（NCT03053440），旨在评估泽布替尼对比伊布替尼，对于携带MYD88突变（MYD88MUT）的复发或难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN试验中，泽布替尼组的非常好的部分缓解（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在数值上高于伊布替尼组（19.2%，95% CI：12，28），尽管该试验在与深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性上未能达到主要终点。