人民政协网3月1日电（记者 贾宁）2月29日是第十七届国际罕见病日，今年的主题是“关注罕见、点亮生命之光，弱有所扶、践行人民至上”。

据了解，目前全球已知罕见病种类超过7000种。其中，出生或儿童期发病的罕见病占比50%~70%。虽然每种罕见病发病率不足百万分之一，但罕见病通常病情严重，致残率、致死率较高，这造成相应治疗药物生产成本高，药品进院难、用药难、自负高等困境，为患者用药带来巨大的挑战。目前，罕见病药物供应保障系统仍存在着“市场失灵”与“系统失灵”问题。

如何解决罕见病患者药物可及的“最后一公里”？华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊教授坦言，对于医疗机构而言，罕见病用药的配备必须依据医院具体的诊疗能力、诊疗范围和诊疗水平诸多因素，科学、合理地制定方案，其用药规模始终是有限的，不可能无限扩张，要求医院普遍全部配备，是不客观的，也是不科学的。陈昊认为，承担罕见病诊疗的地区诊疗中心可以依据流行病学的发病情况和患者的综合情况配备相关药物，在配备方案上，可以利用大数据，智能地进行供应链管理，进一步优化罕见病用药的配备主体。

全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授认为，解决“最后一公里”问题，需要全社会相关部门都应持有科学的预期，包括患者、医疗机构、医保部门、卫生管理部门等。“这其中，最关键的问题就是罕见病用药费用。”孙洁表示，罕见病用药费用支付涉及到医保、商业保险、第三方支付以及个人支付等方面，应逐渐形成对罕见病患者的“基本医保+单列支付+大病医保”的三重保障，才能有效降低其长期用药的负担。

同时，孙洁坦言，超级罕见病的用药保障是个渐进的过程，这必须与经济社会发展水平相适应，才能长久稳健地纳入多层次保障体系。