这名全球首位参加CAR-T临床试验的患儿是12岁名叫灿灿（化名）的女孩，因受疾病折磨，整个人非常瘦弱，唯有一张脸蛋是“多肉”的。由于长期依赖激素治疗，灿灿已有典型的“满月脸”特征。她从3年多前不幸确诊为系统性红斑狼疮，这些年一直在浙大儿院风湿免疫科接受治疗。可惜的是，灿灿却好像对啥药物都不敏感，病情始终不见缓解，脸上总是出现蝴蝶斑，身上也经常有皮疹反复，让她更加痛苦的是，还经常口腔溃疡、关节痛。在今年2月，灿灿在随诊时发现新出现了尿蛋白，检查结果显示24小时尿蛋白定量高达2000mg，接近大量尿蛋白，如果继续升高，必然进展为肾病综合征和慢性肾功能不全。

“这个孩子已经通过糖皮质激素+羟氯喹+环孢素A+赛可平+贝利尤单抗等5种药物治疗，病情仍有反复，SLEDAI-2K评分12分，属于难治性重症系统性红斑狼疮。如果继续沿用以往常规治疗手段，效果非常有限。”该院风湿免疫科主任卢美萍表示。

从风湿免疫科得知孩子的情况后，毛建华教授提议孩子可入组团队正在推进的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的临床研究，尝试用靶向B细胞的CAR-T细胞疗法以彻底治愈系统性红斑狼疮。

“整个治疗过程，孩子的感受就跟一次时长仅十多分钟的输液差不多，不用承受那么多痛苦。可以说她是在放松、快乐的心情中接受了CAR-T治疗，副作用反应也很快过去，现在看着就跟普通孩子差不多。”灿灿妈妈何雪开心分享，因为一切都十分顺利，3月27日，在T细胞回输半个月后，灿灿顺利出院。

该研究显示，仅需1剂，15例危及生命的系统性红斑狼疮、特发性皮肌炎、系统性硬化症患者就获得了持续的、无维持药物的缓解。中位随访15个月后缓解持续存在，所有患者都实现了完全缓解。“首个病例临床试验的成功入组，让我们对此项研究进一步充满期待，也让更多难治性患者看到了曙光。”毛建华介绍，目前已有第2例红斑狼疮患儿入组试验，不日就会对她进行T细胞单采和回输。

（陈晶）