12月3日，武田中国宣布旗下两款罕见病领域的创新药物阿加糖酶α注射用浓溶液和醋酸艾替班特注射液成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》（以下简称2021年国家医保药品目录）。

武田中国总裁单国洪表示：“非常感谢中国政府为提升创新药物的可及性和可负担性所作出的不懈努力。此次医保目录调整纳入了更多罕见病领域的创新药物，体现了国家对于广大罕见病患者及其家庭的高度关注与支持，也反映了政府相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。我们将秉持‘以患者为先’的理念，积极配合政府的各项医疗保障举措，为提升罕见病患者对于创新药物的可及性、造福患者及他们的家庭做出贡献。”

近年来，国家出台一系列政策和举措扩大创新药物纳入医保范围，在提升罕见病创新药物可及性方面进展尤为显著。从2021年国家医保药品目录调整的范围来看，罕见病等重大疾病领域受到更多关注。

本次新纳入医保目录的罕见病创新药物中，阿加糖酶α注射用浓溶液是一种人细胞来源且在人细胞系中生产的酶替代疗法，用于法布雷病患者的长期治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者如得不到有效治疗，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，甚至危及生命。目前，酶替代治疗被国内外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。

上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示：“法布雷病患者如不能及时得到特异性的治疗，该疾病进展会导致多脏器病变，甚至引发危及生命的并发症。 因此，能够及早启动规范化、足剂量的酶替代疗法治疗，对于改善患者病情、预防严重并发症的发生，都起着至关重要的作用。很高兴看到相关治疗药物能迅速纳入医保，为提高患者生存率和生活质量带来了新希望，使得更多中国法布雷病患者能够早日实现长期规范化治疗，重新回归社会。”

另一款被纳入医保的罕见病创新药物醋酸艾替班特注射液是用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性拮抗剂，可帮助患者及时应对HAE的急性发作，降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于没有急性HAE发作的针对性治疗，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本中含有导致水肿的血浆蛋白酶及其底物，可能加重血管性水肿。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物，患者终日生活在恐惧中，身体各部位的水肿发作严重影响他们的生活质量，尤其是急性喉头水肿发作甚至可能危及生命。因此，非常高兴醋酸艾替班特注射液能够被纳入医保，为患者的急性发作治疗提供了及时的解决方案，向‘零发作’的治疗目标迈进了至关重要的一步。”（文文）