人民政协网北京3月12日电（记者张春莉）“制定支持和鼓励我国孤儿药发展的政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，逐步摆脱我国罕见病患者从‘无药可治’和‘无药可用’的窘境，减轻国家、社会和家庭的负担。” 谈到孤儿药的发展问题，全国人大代表，泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云如是表示。

罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。孤儿药由于所治疗疾病的流行性低，药物年应用量较少，开发成本不能通过销售得到回报，制药企业一般从经济利益来考虑不愿意开发孤儿药。

陆春云代表认为，我国孤儿药法律制度的构建首先需要通过立法，对罕见病提出相对清晰、明确的官方定义。建立并逐步完善罕见病患者数据存储系统。推进流行病学及多中心临床研究，为国内对罕见病和孤儿药做出科学定义提供基础，为监管制度及政策的制定提供决策依据。

陆春云代表建议，在国家层面上建立专门针对罕见病诊疗及孤儿药研发的特殊机构，药品监管部门可以考虑对医药企业给予适度给予激励。同时，扩大医保和基药目录中孤儿药覆盖范围，提供专门的经济激励措施，对支持和鼓励我国孤儿药发展也非常重要。