人民政协网8月8日电（记者 鲁雅静）“药企生产儿童药动力不足不是一个孤立的问题，综合来说这涉及到人才培养、审评审批、临床试验认定、专利保护、法律法规、税收优惠等各个方面。”7月30日，全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁在做客人民政协报·人民政协网《委员会客厅》栏目时说道。

吃药靠掰，用量靠猜，缺品种、缺剂型、缺规格，儿童用药一直是我国用药的一大难题。尽管这些年伴随着新医改的不断深入，我国儿童医药供给有了显著改善，但是相较于成人用药，上述问题依然存在。当日，丁洁委员和国家儿童医学中心北京儿童医院党委书记、罕见病中心主任张国君，九三学社中央医药卫生专委会委员、北京大学第一医院儿科副主任熊晖，就“破解特殊群体用药难题”进行了深入讨论，其中儿童用药成了核心话题。

妇女儿童健康是实现健康中国2030规划的重要一环。今年1月，九部门联合发布《“十四五”医药工业发展规划》，提出一批临床急需的儿童药、罕见病药保障能力增强等具体目标。张国君介绍，近年来，我国加快推进儿科建设，综合性医院儿科得到重视和发展，专科儿科医院分科越来越细。得益于医疗改革和医联体建设，分级诊疗逐步推进形成网络。在儿科创新方面，多项重大项目落地，包括儿童用药品种和研发创新技术取得了突破性进展，解决了许多“卡脖子”的问题。此外，随着“互联网+医疗”的发展，也有效改善了儿童医疗供给问题。

“要想解决儿童用药问题，首先要解决有没有的问题。有的疾病是国外有药，我们没有；有的是我们有，但是质量不高。”张国君谈及儿童用药堵点时表示，应该加速临床急需的儿童创新药的审评审批，提升已经上市的儿童药的质量，解决有没有的问题，还要解决“能不能进来”的问题，尤其是特殊疾病儿童用药获得审批、进入了医保报销目录能不能进入医院？这个最后“一公里问题”也很重要，这关系到患者是否用得上、负担得起。

在丁洁看来，要解决“儿童有没有药”的问题，关键在于大力支持药物创新研发。她说，药品从研发、审批到上市再到患者使用是一个全生命周期，这个过程常常需要经历十几年时间，花费几千万元甚至上亿元。到患者使用阶段还涉及进入市场销售、冷链运输、进入医院等环节。“要科学合理定价，既要让老百姓尽可能买到好用廉价的药物，又要给企业适当的利润空间，保持持续研发的积极性，同时要科学合理缩短各个环节所需时间，让患者早日用上救命药、有效药，从而解决用药可及性问题。”

张国君建议，创新药进入临床阶段，应建立各个委员会结果互认机制。通过权威专家审核，并运用互联网系统联网互认，为创新药尽快审批上市争取宝贵时间。

“儿童不是小号版成人，尤其新生儿，有其药代动力学特点，不能单纯按照成人量折算儿童用药剂量，因此存在用药量不好把控的问题。”熊晖提到，到目前为止，我国还没有出台专门针对儿童用药的法律法规，但是部分协会、专委会针对儿童具体疾病用药剂量发布过专家共识或者指南。从临床实践来说，因为儿童用药需要根据公斤体重计算，有的药物需要掰开服用，难免出现剂量上的误差。比如说抗癫痫药物氯硝西泮，一片药剂量是2毫克，可是有时小婴儿仅需要从0.2毫克起始剂量，用于治疗多巴反应性肌张力障碍的美多芭，一片药剂量是250毫克，小婴儿从25毫克起始剂量，都很难操作。另外还存在沟通上的误解，抗癫痫药物丙戊酸钠（糖浆制剂德巴金），医生开处方是一次服用2毫升（体重8千克），这个量非常小，可是家长看多了一个“0”变成20毫升，孩子服用了就非常危险。“所以儿童用药一定要慎而又慎，医院需要有临床药师严格把关，参与具体疾病用药讨论；家长一定要谨遵医嘱，父母要核对好用药剂量，共同确保患儿用药安全。”

“解决儿童用药难问题，要打好‘组合拳’！”张国君认为，目前我国解决儿童用药难问题已初步呈现良好态势，“十三五”期间，儿童药关键技术研发重大专项以及一些示范性用药平台建设都取得了重大进展，解决儿童用药难题已形成一套“组合拳”：组织构架方面，提倡全国儿童是一家，并成立了中国儿童药物研发与产业化联盟，推动儿童药物共同研发；法律保障方面，推动儿童用药逐渐走向法制化；在信息共享方面，收集整理常见病、重大疾病，包括罕见病信息数据，通过平台共享并加强进一步研究；在技术支撑方面，很多重大专项都取得了技术上的突破，建立起我们自己的产品和标准。此外，“互联网+医疗”模式让偏远地区的患者在当地就可以得到治疗。

对于未来解决好儿童用药问题，张国君充满期待。他认为，全国儿科是一家，需要所有儿科医务人员共同对儿童用药持续关注、持续发力，多提出解决问题的“中国方案”。同时，儿童用药也需要社会各界多方面、多层次的关心和支持，形成“政产学研医”协同发展的良好局面，把社会关爱和制度保障作为最好的礼物献给儿童。