借鉴国外经验

　　保障罕见病药品供应

　　罕见病药品保障，政府部门应承担起主要责任。美国1984年通过的《罕见病药物法》规定，罕见病药物在被审批的治疗领域内享有7年的“市场独占”，在此期间，政府一般不再批准治疗同类疾病的药物申报，疗效特佳者例外；对罕见病药物研究开发者，政府给予补助；药物临床实验经费还可以申请免税。

　　“在这方面，我们应借鉴国外经验,鼓励自主研发罕见病防治药物,对于药品生产企业给予政府补贴，并实施政府定价。”严卫星建议。

　　而丁洁、林野、陈仲强等七位医学领域的全国政协委员建议，对国外已有的罕见病治疗药物，应开通加速注册审批的“绿色通道”，保障罕见病患者用得上药。同时借鉴印度经验，鼓励国内药企仿制；相关部门应对这些药物的国际专利保护特事特办。

　　目前，上海已有苯丙酮尿症、戈谢氏病、法布雷病等12种罕见病可获得部分医保报销和基金互助。严卫星建议，从国家层面研究制订医保政策，对罕见病药物给予一定报销，同时加强医疗救助，避免罕见病患者因病致贫、因病返贫。

　　“罕见病并非不可预防。事实上，通过基因检测和科学育儿，罕见病家庭就可以养育一个健康的孩子。”王东林建议，加强罕见病防治知识教育，提高人们对罕见病的认知和预防意识，尽可能地阻绝罕见病的家庭遗传。