近日，全球首个靶向GPC3的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌（HCC）的I期临床研究结果在线发表于《临床肿瘤研究》杂志上。研究初步显示，接受该治疗后患者耐受性良好、安全基本可控。其中一名患者无瘤健康生存近5年，定期复查体内均未发现活性病灶，肿瘤标志物指标正常。该研究由上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤介入科主任翟博教授团队与上海科济生物公司合作完成。

晚期肝癌中位生存期为1年，大多数肝癌患者确诊时已是中晚期，可能失去了外科手术机会。尽管局部消融等介入治疗带来了新的治愈可能，但由于晚期肝癌复发和转移率高，必须研发更多高效、低毒的全身治疗手段。

近年来，CAR-T细胞治疗作为一种新兴的免疫治疗方法，成为全球肿瘤研究的热点。CAR-T中文名叫做“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。简单说，T淋巴细胞具有免疫活性，是杀灭肿瘤细胞的主力军。CAR是一种分子修饰物，装备了能特异识别肿瘤细胞的导航系统和参与免疫反应的其他分子等武器，能带着T淋巴细胞精准识别、消灭表达某种基因的肿瘤细胞，同时不损害人体正常细胞。

2015年，由翟博牵头，在全球率先开展了以GPC3为靶点的CAR-T细胞治疗晚期HCC的临床试验，治疗了13名GPC3表达阳性的晚期肝癌患者。接受该治疗后，受试者主要副作用为淋巴细胞减少，9名患者发生细胞因子释放综合征（CRS），预后良好。13名患者中有两名获得部分缓解（PR），这两名患者生存时间分别是20.5个和44.2个月，其中一名病情稳定的患者在入选时已有下腔静脉癌栓、右心房癌栓以及淋巴结转移，治疗后甲胎蛋白维持正常水平且长期生存。

翟博指出，该研究为CAR-T细胞治疗实体瘤积累了经验。