12月3日，国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，渤健研发的两款罕见病药物诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片（复彼能™）均出现在调整后的医保药品目录中。其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物，也是2016年首次“国谈”起，首次被纳入目录的高值罕见病药物。同时，氨吡啶缓释片作为用于改善多发性硬化（MS）患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入国家医保目录，开创了历史纪录。

据悉，调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施，此举必将大幅改善我国数万SMA和MS患者治疗负担沉重、生活质量严重受损的困境，也为更多罕见病患者带来希望。

自2016年起，医保目录六次更新，覆盖范围从心血管、肿瘤等多发、重大疾病的专利、急需药品逐步扩大，在“保基本”的前提下，首次将高值罕见病药物纳入医保报销范围，彰显了政策层面对罕见病患者的高度重视及提速深化医保改革的决心。

据悉，此次“入保”的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发。首次参与医保谈判相关药物即被纳入医保目录，既是政策制定者深切关注罕见病治疗领域，快速推进诊疗发展水平的有力佐证，也是渤健“以患者为中心、提高药物可及性”的切实践行。

诺西那生钠：见证中国SMA诊疗及政策历程的里程碑

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，因呼吸肌无力，大多数SMA1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭，是两岁以下婴儿的头号遗传病杀手，此前一度面临无药可用的窘境。

2018年起，我国出台了一系列政策鼓励罕见病研究、孤儿药的研发与引入、提升治疗可及性和保障能力，脊髓性肌萎缩症（SMA）也进入了政策推进的快车道。2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。四个首次，勾勒出SMA诊疗及政策历程的四个里程碑，充分凸显了国家层面对于罕见病的高度重视。

中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍：“脊髓性肌萎缩症（SMA）是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发患者以儿童为主，治疗和照护负担重。很高兴看到诺西那生钠进入医保目录，这意味着有更多SMA患者可以从治疗中获益，为更多患儿及家庭带来希望和支持；同时，随着药物可及性的提升，可以帮助更多中国医生积累临床经验，提升我国SMA整体诊疗水平。“

MS创新药获批同年即入医保，满足患者治疗急需的中国速度

多发性硬化（MS）是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。我国MS患病人数超过10万，2020年调查数据显示：高达88.5%受调查的MS患者因患病而失业、失学；超过43%的患者生活不能完全自理。MS多发于20-40岁的中青年，他们因病不得不离开学习或工作岗位。中国政府对多发性硬化（MS）这一罕见病的重视由来已久，2018年，就将其列入《第一批罕见病目录》，此后，国家便积极审批引进相关创新药物，2021年1月，氨吡啶缓释片的上市申请被国家药品监督管理局受理，同年5月即获得批准上市，创下历史记录。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授强调：“氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化（MS）患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。我们希望MS患者在社会和政府的关爱下，可以从此次医保纳入中获益，实现尽早规范治疗，尽早回归社会的心愿，能够继续为家庭和社会创造价值，为国家现代化建设作出贡献。”

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“此次两款入保药物，对延缓SMA和MS患者的疾病进展，维系患者生命，改善患者及其家庭的生活质量都至关重要。尤其是诺西那生钠这样创新、高值的罕见病药物首次被纳入医保，充分体现了党和国家对罕见病群体的深切关爱和投入力度，我们同时也看到了企业支持国家政策的积极态度，为进一步健全多层次医保体系、提高罕见病患者治疗效果提供了强大助力。 “（承舟）