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罕见病医药洼地待填补 —“孤儿药”药品供应保障现状调查

2017年01月13日 14:54 | 作者: 袁勇 | 来源:中国网
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2014年,一场旨在帮助罕见病肌萎缩侧索硬化患者(也称“渐冻人”)的冰桶挑战赛活动在全球流行开来,让很多人了解到了“罕见病”这个概念。由于单种疾病患者人数较少,罕见病患者的用药也被称为“孤儿药”。如何让这样的极少数人也能享受到社会的福利和关怀?2016年12月21日,国务院常务会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务,提出要健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。

目前,我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题?造成这些问题的原因有哪些?有哪些可能的改善途径?带着这些问题,《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。

创新型“孤儿药”难寻“中国造”

近日,记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病,患者身体呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状。病症给张笑带来了极大的痛苦和不便,“我甚至都无法自己洗头、穿袜子”。同时,张笑还面临一个无奈的现实:国内黏多糖患者长期处于无药可用的境况。目前,国内尚无针对此病种的有效药物,由美国拜玛琳公司生产的Aldurazyme是针对该病I型的特效药。该药于2003年上市,然而并未引入国内。

与张笑处境类似的患者还有不少。记者走访众多患者和专家后发现,目前国内很多罕见病患者完全依赖进口药物,如果药物未在国内上市,就会面临无药可用的处境,创新“孤儿药”难见“中国造”。

在山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥看来,提升国内药企的“孤儿药”研发能力,生产出“中国造”的“孤儿药”,是解决国内罕见病患者用药困境的根本途径。但是相比发达国家,我国“孤儿药”研发能力严重滞后,创新型“孤儿药”产出几乎为空白。首都儿科研究所研究员宋昉对《经济日报》记者表示:“当前在全世界的创新药物中,‘孤儿药’已经占到了一半左右的比例,‘孤儿药’的研发能力已经成为医药领域研发创新能力的一个重要体现。在这方面,我国正处于一个十分尴尬的境地。”

产生这种差距的原因有哪些?非营利性组织罕见病发展中心主任黄如方认为,国内药企“孤儿药”研发乏力,很大程度上是因为激励机制欠缺。在欧美多个国家,都有不同类型的激励机制推动“孤儿药”研发。

相关研究文献显示,在1983年之前,美国的“孤儿药”研发同样举步维艰。转折点是美国1983年公布的《孤儿药法案》。2002年,美国《罕见病法案》出台,使罕见病研究有了明确的法律保障,罕见病研究基金也逐渐增加,使得美国“孤儿药”研制保障制度体系更加完善。当前,美国药企在“孤儿药”研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策,同时,药物上市后,可给予企业7年的市场独占期。自《孤儿药法案》颁布以来,美国“孤儿药”的注册申请数量大幅度提高。从1972年到1982年,只有10个“孤儿药”上市,从1983年到2015年,则有将近500个“孤儿药”上市,年销售额超过了400亿美元。同时,美国的“孤儿药”政策也引来世界多个国家和地区效仿。

对比之下,当前我国针对罕见病问题的专项立法还是空白,“孤儿药”相关的政策仅散见于药物安全监管制度等方面。多家药企对记者表示,国家层面的医药研发相关激励政策基本统一在创新药层面,药企要获得相关激励,“孤儿药”也只能与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道。两类药物的上市成本几乎相同,激励机制也没有区别,但是市场需求却大相径庭,药企把研发精力集中于市场需求更大的常规药物也就不足为奇。

全国人大代表孙兆奇自2006年起就坚持提交罕见病相关议案和建议。在他看来,要改变国内“孤儿药”研发乏力的状况,就必须通过专项立法予以政策倾斜,“加快罕见病专项立法,是解决当前罕见病患者困境和‘孤儿药’研发滞后问题的最迫切需要”。以利好政策推动市场力量来解决“孤儿药”的研发和产出问题,也是很多专家学者的共同观点。

目前,全球“孤儿药”市场正处于快速增长阶段,然而研发的滞后正让我国药企错失在巨大的“孤儿药”市场中分得更多利润的机会。医药市场研究机构Evaluate Pharma发布的2015年“孤儿药”市场报告显示,当前全球“孤儿药”市场有着近12%的年增长率,相比之下,2015年上半年,全球普通药品市场增长率仅为5.9%。报告预测,到2020年,全球“孤儿药”销量将达到1780亿美元,“孤儿药”在所有处方药销量总额的占比有望超过20%。全球各大制药巨头也瞄准这一市场,以并购等方式扩大自己在“孤儿药”市场中的占有率。与此同时,我国国内药企生产的“孤儿药”却几乎都是仿制药,利润率与创新药差距巨大,导致我国药企难以在“孤儿药”市场中分得高利润,其创新能力和市场价值也受到了很大制约。

编辑:梁霄

关键词:罕见病 医药 洼地 保障 药品

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